В оборот в России поступил самый дорогой препарат в мире "Золгенсма" для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), пишет ТАСС со ссылкой на заявление Центра развития перспективных технологий (ЦРПТ). Одна доза обойдется пациенту более чем в $2 млн.
Первые три упаковки препарата уже использовали московская Морозовская детская больница и Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей, заявили агентству в ЦРПТ.
Что это за препарат
"Золгенсму" выпускает швейцарский фармацевтический производитель Novartis. Это одно из трех лекарств в мире, которое применяют для лечения СМА. Два других — "Спинраза", доза которого стоит $94-126 тысяч, и "Рисдиплам". Курс лечения им в год обойдется в $340 тысяч, согласно открытым данным.
Заявку на регистрацию "Золгенсмы" в России Novartis подала в июле 2020 года, писал "Фармвестник", а зарегистрировали препарат в декабре 2021 года, следует из данных госреестра лекарств. Процедура регистрации заняла почти полтора года. До нее благотворительные фонды, например государственный "Круг добра", закупали препарат за границей.
Чем он отличается от других лекарств
"Спинразу" и "Рисдиплам" пациентам с СМА нужно колоть пожизненно. "Золгенсма" отличается от них тем, что больным нужен всего один укол на всю жизню в возрасте до двух лет.
Что такое СМА
Спинальная мышечная атрофия — это группа наследственных заболеваний, которая протекает с поражением или потерей двигательных нейронов. У больных ею пациентов постепенно ослабевают мышцы и угасают двигательные и дыхательные функции. СМА у детей встречается примерно один раз на семь тысяч новорожденных. Заболевание является самой частой причиной генетически обусловленной детской смертности.
Фото на главной странице: "Миопатия.by"